SUU alm. del - svar på spm. 1759 om ministeren i fortsættelse af ministerens tilkendegivelser under samråd 10/9-20 vil sende udvalget en oversigt over den samlede viden i ministeriet, Medicinrådet og Danske Regioner om brugen af Spinraza i andre lande, fra sundheds- og ældreministeren

Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg har den 15. september 2020 stillet følgende
spørgsmål nr. 1759 (Alm. del) til sundheds- og ældreministeren, som hermed besva-
res.
Spørgsmål nr. 1759:
”Vil ministeren i fortsættelse af ministerens tilkendegivelser under samråd
10/9-20 sende udvalget en oversigt over den samlede viden i ministeriet,
Medicinrådet og Danske Regioner om brugen af Spinraza i andre lande,
herunder om begrænsningerne i adgangen til Spinraza, kriterier og regelsæt
m.v.?”
Svar:
Jeg kan henvise til min besvarelse af SUU alm. del – svar på spm. 1707.
Med venlig hilsen
Magnus Heunicke / Rasmus Syberg Hazelton
Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg
Holbergsgade 6
DK-1057 København K
T +45 7226 9000
F +45 7226 9001
M sum@sum.dk
W sum.dk
Dato: 20-11-2020
Enhed: MEDINT
Sagsbeh.: DEPRHH
Sagsnr.: 2012975
Dok. nr.: 1457721
. / .
Sundheds- og Ældreudvalget 2019-20
SUU Alm.del - endeligt svar på spørgsmål 1759
Offentligt


Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg har den 2. september 2020 stillet følgende
spørgsmål nr. 1707 (Alm. del) til sundheds- og ældreministeren, som hermed besva-
res. Spørgsmålet er stillet efter ønske fra Marie Bjerre (V).
Spørgsmål nr. 1707:
”Vil ministeren sende en oversigt over de lande i EU og lande, som vi i øvrigt sam-
menligner os med, hvor landenes prioriteringsinstitutter har godkendt brugen af spin-
raza til unge mennesker med muskelsvinddiagnose? ”
Svar:
Ministeriet har til brug for min besvarelse indhentet bidrag fra Danske Regioner, der
har indhentet bidrag fra Medicinrådet.
Medicinrådet oplyser følgende:
”Medi i rådet skal i dled i gsvis he lede op ærkso hede på, at Medi i rådet
ikke godkender brugen af ny medicin, men træffer på baggrund af en vurdering af ef-
fekt og pris beslutning om, hvorvidt et nyt lægemiddel kan anbefales som mulig stan-
dardbehandling. Medicinrådet gør endvidere opmærksomt på, at det ikke er alle
lande, som har nationale prioriteringsinstitutter, og at det heller ikke er alle lande,
som foretager nationale vurderinger med henblik på ibrugtagning af en ny medicin.
Medicinrådet vedlægger en oversigt over anbefalinger og adgang til Spinraza i vest-
lige lande, som Medicinrådet har udarbejdet ud fra de oplysninger, som har været of-
fe tligt tilgæ gelige i septe er 2020.”
Jeg kan henholde mig Medicinrådets oplysninger.
Med venlig hilsen
Magnus Heunicke / Rasmus Syberg Hazelton
Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg
Holbergsgade 6
DK-1057 København K
T +45 7226 9000
F +45 7226 9001
M sum@sum.dk
W sum.dk
Dato: 20-11-2020
Enhed: MEDINT
Sagsbeh.: DEPRHH
Sagsnr.: 2012729
Dok. nr.: 1451831
. / .
Sundheds- og Ældreudvalget 2019-20
SUU Alm.del - endeligt svar på spørgsmål 1759
Offentligt


Side 1 af 6
Notat: Adgang til nusinersen (Spinraza) i andre vestlige lande
Baggrund:
Nedenstående oversigt er udarbejdet af Medicinrådets sekretariat ud fra de offentligt tilgængelige oplysninger, vi har kunnet finde og evt. kontakt til
faglige netværk i andre lande. Listen omfatter lande i Vesteuropa og lande i den vestlige verden (Australien, Canada, New Zealand og USA).
En oversigt udarbejdet af den engelske patientforening, Treatsma, har løbende været citeret i Sundhedspolitisk Tidsskrift mfl.
https://www.treatsma.uk/treatments/spinraza/spinraza-access-by-country/. Medicinrådets sekretariat har erfaret, at denne liste sidst er opdateret den 23.
august 2019. Nogle oplysninger er derfor forældede og i nogle tilfælde også mangelfulde.
Danmark har i september 2017 anbefalet nusinersen til patienter med SMA type 1, som er den mest alvorlige form af sygdommen samt til
præsymptomatiske spædbørn, som ubehandlet vil udvikle SMA type 1 eller 2. Samme anbefaling ses stort set i andre lande. Nedenstående liste omfatter
derfor alene patienter med spinal muskelatrofi (SMA) type 2 og 3, hvor kun en lille del i dag er omfattet af Medicinrådets anbefaling fra maj 2018 (børn
SMA type 2 med < 4 års sygdomsvarighed ~ alder < 6 år).
I Danmark er der ca. 200 patienter med SMA type 2 og 3. Heraf omkring 40 børn og unge under 18 år, hvoraf minimum 10 børn er startet behandling
med nusinersen inden 6-årsalderen.
Opsummering af anbefalingerne i andre lande:
Oversigten viser, at flere lande, ligesom Danmark, har vurderet, at evidensen for nusinersens effekt er usikker. Det gælder f.eks. England, Frankrig,
Holland, Skotland og Tyskland. Landene har forskellige finansieringssystemer, som gør, at patienterne i nogle lande alligevel får adgang til
behandlingen. I Tyskland er der f.eks. adgang til såkaldte Orphan drugs uanset, at det tyske prioriteringsinstitut IQWIG har vurderet, at effekten for
patienter med SMA type 3 er ’ikkedokumenterbar’. Nogle lande har, som konsekvens af den manglende evidens, iværksat egne undersøgelser af, om
30. september 2020
Opdateret 5. november 2020
Medicinrådet
Dampfærgevej 27-29, 3.th.
2100 København Ø
+45 70 10 36 00
medicinraadet@medicinraadet.dk
www.medicinraadet.dk
Sundheds- og Ældreudvalget 2019-20
SUU Alm.del - endeligt svar på spørgsmål 1759
Offentligt
Side 2 af 6
behandlingen med nusinersen på længere sigt kan bremse yderligere funktionstab hos patienterne. I England har man, efter aftale om en betydelig
prisreduktion, givet patienter, som opfylder særlige kliniske kriterier, adgang til behandling med nusinersen i en 5-årigt periode, hvor der indsamles
evidens for behandlingens effekt I Holland får større børn og voksne med SMA type 2 og 3 således adgang til behandling med nusinernen ved at indgå
i et 7-årigt forskningsprojekt. Det sker selvom det hollandske prioriteringsinstitut kun har anbefalet opstart af nusinersen til børn med under 96 ugers
sygdomsvarighed eller alder under 9,5 år. Holland og f.eks. også New Zealand vurderer således, ligesom Danmark, at effekten af nusinersen er størst
ved tidligt indsættende behandling, hvilket er vist i både randomiserede studier og de real world-data, som Medicinrådet har indsamlet.
Flere lande har, ligesom Danmark, taget konsekvensen af den manglende evidens, og givet begrænsede anbefalinger eller adgang til nusinersen på alder
eller andre kriterier. Australien, England, Finland, Irland, Island, Norge, New Zealand og Sverige anbefaler kun nusinersen til børn og unge under 18 år.
Det er på trods af, at der ikke er evidens for at skelne mellem unge over og under 18 år. Det svenske NT-rådet begrunder f.eks. deres anbefaling med, at
samtlige gennemførte kontrollerede studier er udført på børn < 18 år. Fakta er dog, at det kontrollerede studie højst inkluderede børn på 12 år, hvilket er
baggrunden for, at det canadiske CADTH har sat en øvre aldersgrænse på 12 år. I flere af de nævnte lande er det også et kriterium, at sygdommen har
vist sig inden 3-årsalderen (SMA type 3a). Det fremgår ikke altid transparent, hvorvidt landene har særlige kriterier som begrænser adgangen til
behandlingen. F.eks. er kriterierne fra engelske NICE formuleret på en måde så det er svært at forstå, hvilket patienter der reelt ikke kan få
behandlingen, uden at have detaljeret kendskab til sygdommen. Nogle lande angiver, at der er individuelle kriterier, men det har ikke været muligt at
finde offentligt tilgængelige oplysninger om, hvad det indebærer. Det er derfor svært at gennemskue om der reelt er fuld adgang til behandlingen i de
pågældende lande.
Anbefalingerne baserer sig ikke alene på, hvordan de enkelte lande vurderer evidensen, men også om de vægter andre parametre, samt den tilbudte pris.
Endelig har flere lande såkaldte STOP-kriterier for, hvornår behandlingen af den enkelte patient skal stoppe. Det kan f.eks. være hvis patienten falder
mere end et givent antal point målt på en funktionsskala. Da sygdommen hos unge og voksne progredierer langsomt, kan nogle patienter i princippet
være i behandling i mange år uden man kan kontrollere om behandlingen virker. Det gør det i sig selv vanskeligt at håndtere STOP-reglen i praksis.
Oversigt over anbefalinger af nusinersen (Spinraza) i andre lande:
Land Adgang til Spinraza for patienter med SMA type
2 og 3
Særlige kriterier for start eller stop af behandlingen og
andre bemærkninger
Dato
Australien SMA type 2: Kun børn og unge under 18 år
SMA type 3: Kun børn og unge med SMA type 3a*
som er under 18 år
Behandlingen stoppes, hvis patienten kommer i invasiv
permanent ventilationsbehandling.
Maj 2018
Belgien SMA type 2: Alle
SMA type 3: Alle
Patienter med permanent ventilationsbehov er ikke omfattet. Sep. 2018
Side 3 af 6
Canada
(ikke
Quebec)
SMA type 2: Kun børn til og med 12 år
SMA type 3: Ikke anbefalet
Den første anbefaling fra december 2017 omfattede ikke
patienter med SMA type 2. Den nuværende aldersgrænse på 12
år svarer til inklusionskriteriet i fase 3-studiet.
Behandlingen stoppes, hvis patientens funktionsniveau ikke er
stabiliseret eller ved permanent ventilationsbehov.
April 2019
Dec. 2017
England
(Wales og
Nordirland)
SMA type 2: Alle (på nær patienter med evt.
permanent ventilationsbehov)
SMA type 3: Kun patienter med bevaret
gangfunktion og børn, som har mistet
gangfunktionen inden for de seneste 12 måneder
NICE havde først sagt nej til at anbefale nusinersen, da
evidensen var mangelfuld og prisen for høj. Efter en betydelig
prisreduktion er der lavet en unik aftale, hvor patienterne i en
5-årig periode kan blive behandlet med nusinersen, hvor der
samtidig indsamles evidens for effekt. Der er særlige STOP-
kriterier. F.eks., hvis patienten oplever et fald > 3 point på
funktionsskalaen RHS, målt ved to på hinanden følgende
måletidspunkter, eller patienten med tabt gangfunktion ikke
genvinder denne indenfor 12 måneder.
Juli 2019
Finland SMA type 2: Kun børn og unge under 18 år
SMA type 3: Kun ved symptomdebut inden alder 20
mdr. og diagnose inden alder 2 år
Patienter med permanent ventilationsbehov er ikke omfattet.
Behandlingen stoppes, hvis patienten ikke har opnået forbedret
funktion indenfor 12 måneder.
Marts
2018
Frankrig SMA type 2: Alle
SMA type 3: Alle
For SMA type 3 er der tale om en særlig ordning pga.
mangelfuld evidens for effekt.
Der er ikke fundet information om, hvorvidt der evt. er start-
og stopkriterier for behandlingen.
April 2019
Grækenland SMA type 2: Uklart om der er generel adgang
SMA type 3: Ikke generel adgang
Ifølge oplysninger fra Treatsma, august 2019, er der adgang til
behandling for patienter med SMA type 2, og forhandling for
SMA type 3 er undervejs. Ifølge nyere oplysninger skal
behandlingen godkendes af en komité for at blive refunderet af
det græske EOPYY. Det ser ud til, at det kun gælder
pædiatriske patienter.
Ingen
oplysninger
om dato for
beslutning.
Holland SMA type 2: Alle
SMA type 3: Alle
Holland har begrænset anbefalingen til børn med diagnose
inden 20-månedersalderen, højst 96 ugers sygdomsvarighed og
alder < 9,5 år. I december 2019 fik patienter, som falder
udenfor disse kriterier, adgang til behandlingen som led i et 7-
Dec. 2019
Aug. 2018
Side 4 af 6
årigt forskningsprojekt. Her er der faste kriterier for ophør med
behandlingen
Irland SMA type 2: Kun børn og unge under 18 år (efter
individuel ansøgning)
SMA type 3: Kun børn og unge under 18 år (efter
individuel ansøgning)
Behandlingen stoppes, hvis patienten ikke oplever klinisk
relevant forbedring (f.eks. HFSME > 3 point) inden 7. dosis.
Efter 6. dosis stoppes behandlingen, hvis patienten oplever
forværring målt ved to på hinanden følgende måletidspunkter
eller får permanent ventilationsbehov.
Juni 2019
Island SMA type 2: Kun børn og unge under 18 år
SMA type 3: Kun børn og unge under 18 år
Der er ikke fundet information om, hvorvidt der evt. er start-
og stopkriterier for behandlingen.
Nov. 2018
Italien SMA type 2: Alle
SMA type 3: Alle
Der er ikke fundet information om, hvorvidt der evt. er start-
og stopkriterier for behandlingen.
Sep. 2017
New Zealand SMA type 2: Kun børn og unge under 18 år
SMA type 3: Kun børn og unge med SMA type 3a*
som er under 18 år
Anbefalingen er baseret på en vurdering af, at opfølgningsdata
fra CHERISH-SHINE indikerer en stabilisering i
funktionsscore for størstedelen af patienterne og en forbedring
hos yngre patienter (alder < 3,69 år ved første dosis).
Fortsættelse af behandling udover 12 måneder forudsætter, at
der kan demonstreres en stabilisering af funktioner og
patienten ikke får permanent ventilationsbehov.
Sep. 2019
Norge SMA type 2: Kun børn og unge under 18 år
SMA type 3: Kun børn og unge med SMA type 3a*,
som er under 18 år
Det fremgår, at Legemiddelverkets vurdering fra oktober 2017,
at når man tager hensyn til alvorlighed, klinisk relevant effekt
og omkostningseffektivitet samt usikkerhed i analyserne,
opfylder nusinersen ikke kriterierne for ibrugtagning med
dagens høje pris. Men der kan være moralske hensyn, som ikke
indgår i modellen, og som der kan tages hensyn til regionalt
(f.eks. øget helbredsrelateret livskvalitet hos pårørende.
Individuel behandling sker efter faste start- og stopkriterier.
Beslutning om stop af behandlingen træffes af en national
faggruppe.
Anbefalingen revurderes min. en gang årligt på baggrund af
opfølgningsdata. I juni 2020 har Norge igangsæt vurdering af
de nyligt publicerede data for voksne.
Februar
2018
Side 5 af 6
Portugal SMA type 2: Alle
SMA type 3: Alle
Ifølge oplysninger fra Treatsma 23. august 2019. Der er ikke
fundet nye tilgængelige oplysninger.
Der er ikke fundet information om, hvorvidt der evt. er start-
og stopkriterier for behandlingen.
Ingen
oplysninger
om dato for
beslutning.
Skotland SMA type 2: Ikke anbefalet
SMA type 3: Ikke anbefalet
(adgang via en ultraOrphan pathway)
Uafhængigt af vurderingen fra the Scottish Medicines
Consortium blev der i oktober 2018 etableret en ultra pathway
for orphan drugs, som giver patienter med SMA type 2 og 3
adgang til nusinersen.
Juli 2019
April 2018
Spanien SMA type 2: Alle
SMA type 3: SMA type 3a*
SMA type 3b (symptomdebut efter 3-årsalderen) kan få adgang
efter individuelle kliniske kriterier (er ikke nærmere
specificeret).
Oplysninger fra Treatsma 23. august 2019. Der er ikke fundet
nye tilgængelige oplysninger.
Ingen
oplysninger
om dato for
beslutning.
Sverige SMA type 2: Kun børn og unge under 18 år
SMA type 3: Kun børn og unge under 18 år
NT-rådets argument for aldersgrænsen 18 år er, at CHERISH-
studiet kunne inkludere patienter til og med 12 år.
Anbefalingen revurderes en gang årligt på baggrund af
opfølgningsdata. I juli 2019 blev anbefalingen for SMA type 3
udvidet, så den også omfatter patienter med symptomdebut
efter 3-årsalderen (SMA type 3b). Begrundelsen var, at dette
kriterium er vanskeligt at efterleve i klinisk praksis.
Individuel behandling sker efter faste start- og stopkriterier.
Beslutning om stop af behandlingen træffes efter konference
med en national klinisk ekspertgruppe.
Juni 2019
Dec. 2017
Schweiz SMA type 2: Børn og unge under 20 år
SMA type 3: Børn og unge under 20 år
Ifølge oplysninger fra Treatsma 23. august 2019 kan patienter
over 20 år få adgang til behandling efter individuel vurdering
(er ikke nærmere specificeret).
Der er ikke fundet nye tilgængelige oplysninger.
Ingen
oplysninger
om dato for
beslutning.
Tyskland SMA type 2: Alle
SMA type 3: Alle
I Tyskland er der adgang til orphan drugs og dermed
nusinersen, selvom IQWIG har vurderet, at nusinersen har
ikkedokumenterbar merværdi hos patienter med SMA type 3.
Dec. 2017
Side 6 af 6
USA Adgang afhænger af betingelserne fra de enkelte
forsikringsordninger
Ifølge oplysninger fra Treatsma 23. august 2019 kan patienter
uden dækning fra sundhedsforsikring blive tilbudt behandling
via Biogens humanitære program.
2017
Østrig SMA type 2: Alle
SMA type 3: Alle
Ifølge oplysninger fra Treatsma 23. august 2019. Der er ikke
fundet information om, hvorvidt der evt. er start- og
stopkriterier for behandlingen. Der er ikke fundet nye
tilgængelige oplysninger.
Ingen
oplysninger
om dato for
beslutning.
*SMA type 3a: Karakteriseret ved symptomdebut ved alder fra 18 måneder til og med 3 år. Type 3b symptomdebut efter alder 3 år.
Dorte Glintborg
Sundhedsfaglig chefkonsulent
Medicinrådets sekretariat
Opdateret 5. november 2020