SUU alm. del - svar på spm. 1192 om, i forlængelse af svar på SUU alm. del – spørgsmål 1084, at indhente specifikke oplysninger om konkrete early access-programmer fra andre EU-medlemslande, fra sundhedsministeren

Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg har den 10. juli 2017 stillet følgende spørgs-
mål nr. 1192 (Alm. del) til sundhedsministeren, som hermed besvares. Spørgsmålet
er stillet efter ønske fra May-Britt Kattrup (LA).
Spørgsmål nr. 1192:
”Vil ministeren i forlængelse af svar på SUU alm. del – spørgsmål 1084 indhente spe-
cifikke oplysninger om konkrete early access-programmer fra andre EU-medlems-
lande?”
Svar:
Jeg har til besvarelsen af udvalgsspørgsmålet indhentet oplysninger fra Lægemiddel-
styrelsen. Lægemiddelstyrelsen har modtaget information fra i alt 25 medlemslande.
De fleste af landene har i en eller anden form et early access-program. Lægemiddel-
styrelsen påpeger dog, at der skal tages stort forbehold for de beskrevne program-
mer, da de enkelte EU-landes fagtermer og rammer omkring programmerne er for-
søgt oversat til sammenlignelige danske begreber. De nærmere oplysninger fremgår
af bilaget til denne besvarelse. Jeg kan henholde mig til Lægemiddelstyrelsens oplys-
ninger.
Det bemærkes, at de budgetmæssige konsekvenser ved de øvrige medlemslande for-
skellige typer af early access-programmer ikke kan vurderes på baggrund af de mod-
tagne bidrag. Samtidig er der i svarene ikke taget højde for indretningen af de øvrige
EU-medlemslandes sundhedsvæsen, herunder hvilke behandlingstilbud og standard-
behandlinger, der anvendes.
Jeg vil supplerende bemærke, at Danmark allerede har tradition for hurtig ibrugtag-
ning af nye lægemidler til gavn for patienterne. Denne tradition værnes der også om
med folketingspartiernes aftale om de 7 prioriteringsprincipper. Dertil kan det næv-
nes, at der også i EU-regi arbejdes for at give patienten tidlig adgang gennem EMA’s
fast track-muligheder for central godkendelse.
Det bemærkes videre, at early access, der giver patienter tidlig adgang til nye læge-
midler, der endnu ikke er godkendte eller hvis effekt endnu ikke er vurderet af de na-
tionale myndigheder, kan medføre betydelige merudgifter. Det skyldes, at sådanne
programmer forringer regionernes forhandlingsmuligheder ved indkøb, fordi læge-
midler tages ud af den generelle prioritering og ibrugtages uden en vurdering af, om
lægemidlets effekt er veldokumenteret og står på mål med prisen. Derudover anbefa-
les brug af godkendte lægemidler af hensyn til patientsikkerheden.
Patienter kan dog i visse tilfælde i dag gennem regionerne få mulighed for tidlig ad-
gang til endnu ikke godkendte lægemidler (eksperimentel medicin) i forbindelse med
Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg
Holbergsgade 6
DK-1057 København K
T +45 7226 9000
F +45 7226 9001
M sum@sum.dk
W sum.dk
Dato: 15-11-2018
Enhed: MEDINT
Sagsbeh.: DEPLNCC
Sagsnr.: 1805701
Dok. nr.: 705462
. / .
Sundheds- og Ældreudvalget 2017-18
SUU Alm.del endeligt svar på spørgsmål 1192
Offentligt
Side 2
kliniske fase 3-studier eller ved deltagelse i early access-samarbejder mellem virk-
somheder og hospitaler. De nærmere rammer for dette fastsættes mellem virksom-
heden og den enkelte region.
Jeg kan i øvrigt henvise til besvarelsen af SUU alm. del spm. 1083 om samme emne.
Med venlig hilsen
Ellen Trane Nørby / Liv Nordin Christensen
. / .


NOTAT
Bilag til endelig besvarelse af SUU alm. del spm. 1192
Lægemiddelstyrelsen har indhentet bidrag fra øvrige EU-medlemslande i forbindelse med
besvarelsen af SUU alm. del spm. 1192. I alt 25 lande er vendt tilbage med besvarelser.
Lægemiddelstyrelsen oplyser generelt om de modtagne besvarelser:
”Vi har modtaget bidrag fra mange (men ikke alle) lande, og
detaljeringsgraden i svarene har varieret en hel del. Vi har oversat efter bedste
evne, men bidraget er hæmmet af, at der bruges begreber, der ikke
nødvendigvis kan overføres direkte til Danmark, der måske ikke har helt
tilsvarende strukturer eller programmer. Eksempelvis har visse lande svaret, at
de har et early access program for navngivne patienter, mens andre har svaret
at de har et program for individuelle patienter. Det må formodes, at begge
begreber betyder det samme, men det kan ikke udelukkes, at der kan være
forskelle.
Belgien, Frankrig, Italien, Sverige, Finland, Tjekkiet, Estland, Letland, Litauen,
Grækenland og Østrig har tilkendegivet, at der er mulighed for tilskud til
lægemidler i deres early access programmer, eller at patienten på anden vis
skal friholdes for udgifter.”
Lægemiddelstyrelsens oversigt over besvarelser fra de 25 medlemslande:
”Spanien
Spanien har 2 former for early access programmer, nemlig patientbaserede
programmer og midlertidige tilladelser. Hovedbetingelsen for anvendelsen af
lægemidlet er, at der ikke findes noget alternativ på markedet eller at der findes
alternativer, der har vist sig ikke at virke, samt at patienten lider af en alvorligt
svækkende lidelse.
Nederlandene
For alvorligt svækkende lidelser, hvor et markedsført alternativ ikke kan
anvendes, kan fremstilleren af et ikke godkendt lægemiddel, der ville kunne
opnå en markedsføringstilladelse i fremtiden, ansøge om at produktet indgår i
et compassionate use program.
Et ikke godkendt lægemiddel kan også ordineres af en læge for en navngiven
patient, hvis der ikke findes markedsførte alternativer. I så fald skal lægen
anmode fremstilleren, en distributør eller et apotek om at søge myndighedens
godkendelse til udlevering.
Sundheds- og Ældreministeriet
Enhed: MEDINT
Sagsbeh.: DEPLNCC
Koordineret med:
Sagsnr.: 1805701
Dok. nr.: 707817
Dato: 28-09-2018
1
Sundheds- og Ældreudvalget 2017-18
SUU Alm.del endeligt svar på spørgsmål 1192
Offentligt
Side 2
Irland
Irland har oplyst, at der ikke er nogen early access programmer i landet, men
at lægen kan ordinere magistrelt.
Island
En læge kan undtagelsesvist få tilladelse til at ordinere et produkt, der ikke har
en markedsføringstilladelse.
Sverige
Sverie har 2 former for early access programmer, et compassionate use
program og et system med tilladelser til navngivne patienter. Sverige har
henvist til den svenske lægemiddelmyndigheds hjemmeside for nærmere
oplysninger om betingelserne for compassionate use programmet:
https://lakemedelsverket.se/malgrupp/Foretag/Lakemedel/Compassionate-Use-
Program/
Den svenske lægemiddelmyndighed kan tillade ordination af et ikke godkendt
lægemiddel til en navngiven patient, hvis lægemidlet vurderes at være i
overensstemmelse med kravene til kvalitet og god fremstillingspraksis.
Kroatien
Ingen early access programmer, men hvert tilfælde, hvor markedsførte
lægemidler ikke kan anvendes, vurderes konkret af Sundhedsministeriet.
Østrig
Der er et early access program, hvor ikke godkendte lægemidler kan udleveres,
hvis der ikke findes godkendte alternativer, der effektivt kan behandle for en
sygdom eller forebygge smitsom sygdom. Udlevering kan ligeledes ske til
diagnostiske formål eller hvis der er tale om tilstande, der udgør en alvorlig
fare for menneskelig sundhed. Anvendelsen skal være fastlagt på i et
terapeutisk program, som navnlig fastsætter:
1. lægemidlet, der skal anvendes,
2. fremstilleren og distributøren eller importøren
3. relevant patientgruppe
4. monitorering og evaluering med hensyn til kvalitet, sikkerhed og effekt
5. steder hvor programmet udbydes
6. Programmets rationale
Programmet skal godkendes af Sundhedsministeriet.
Slovenien
Der er et compassionate use program samt et program baseret på navngivne
patienter. Betingelserne for compassionate use programmet er dem, der findes i
artikel 83 i forordning 2004/726.
Under ganske særlige omstændigheder kan lægen også ansøge om tilladelse til
import af lægemidler, hvis der er et behandlingsbehov, der ikke dækkes af
godkendte tilgængelige alternativer.
Slovakiet
Ingen early access programmer.
2
Side 3
Malta
Malta har et early access program i form af et compassionate use program i
henhold til artikel 83 i forordning 2004/726.
Portugal
Et Early Access Program er tilgængeligt for grupper af patienter med kronisk
eller alvorligt svækkende sygdomme, som ikke kan behandles med godkendte
alternativer. Lægemiddelvirksomheden skal ansøge det portugisiske
lægemiddelagentur herom. Anvendelse kan derefter kun ske efter ansøgning om
anvendelse fra et hospital.
Myndighederne baserer tilladelsen på en konkret vurdering af:
- formål og rationale med det ansøgte produkt
- Therapeutiske indikationer;
- målgruppe samt inklusions- eksklusionskriterier;
- mængde og dosis;
- Estimateret antal patienter
- Maksimum antal patienter
- Lægemidlets form og kvantitative og kvalitative beskaffenhed
- angivelse af medlemsstat, hvor eventuel ansøgning om
markedsføringsføringstilladelse er indgivet;
- Produktets regulatoriske status;
- eventuelt dossier hos EMA eller anden EU medlemsstat
- eventuelt scientific advice fra lægemiddelmyndigheder
- eventuelt produktresume
- eventuel anden information til patienter eller indlægsseddel;
Tjekkiet
Der er et early access program, hvor ikke godkendte lægemidler kan udleveres,
hvis der ikke findes godkendte alternativer, der effektivt kan behandle for en
sygdom eller forebygge smitsom sygdom. Udlevering kan ligeledes ske til
diagnostiske formål eller hvis der er tale om tilstande, der udgør en alvorlig
fare for menneskelig sundhed. Anvendelsen skal være fastlagt på i et
terapeutisk program, som navnlig fastsætter:
 lægemidlet, der skal anvendes,
 fremstilleren og distributøren eller importøren
 relevant patientgruppe
 monitorering og evaluering med hensyn til kvalitet, sikkerhed og effekt
 steder hvor programmet udbydes
 Programmets rationale
Programmet skal godkendes af Sundhedsministeriet.
Belgien
Belgien har to early access programmer og de har givet dybdegående
information om programmerne i dette link: https://www.fagg-
afmps.be/sites/default/files/content/guidance_v1.7.pdf
UK
3
Side 4
UK har et early access program (EAMS) og nærmere information herom findes
her:
https://www.gov.uk/guidance/apply-for-the-early-access-to-medicines-scheme-
eams
-
EAMS har til formal at give patienter adgang til medicin.
Lægemiddelmyndigheden giver scientific advice om fordele/risici ved
lægemidlet. EAMS omfatter primært medicin, som har gennemgået fase 3
kliniske forsøg, men kan under særlige omstændigheder også omfatte
lægemidler efter fase 2 forsøg. Kriterierne for positivt scientific advice er
1. (a) livstruende eller alvorligt svækkende tilstand
(b) ingen alternativer eller at alternativerne har alvorlige begrænsninger
2. lægemidlet giver væsentlige fordele i forhold til tilgængelige metoder
3. Forventning om positiv fordel/risiko balance
4. Opfyldning af kvalitetsstandarder (GMP)
Ungarn
Lægemiddelmyndigheden kan tillade brug af lægemidler uden
markedsføringstilladelse inden for et udleveringstilladelsessystem baseret på
navngivne patienter.
Lægen skal ansøge om lov og skal i ansøgningen give begrundelse for den
påtænkte anvendelse samt levere dokumentation for alle forhold, der kan få
indflydelse på patienten.
Lægen skal kunne påvise, at der er tale om en kronisk sygdom eller en sygdom,
der alvorligt svækker patientens tilstand, og som ikke kan behandles med
godkendte og markedsførte alternativer. Lægen skal ligeledes sikre sig, at
patienten ikke kan deltage i et relevant klinisk forsøg med lægemidlet.
Lægen tilpligtes også at indsende en rapport om sikkerhed og effekt ved
lægemidlet enten efter anvendelsens ophør eller i faste intervaller.
Myndigheden skal offentliggøre sine beslutning om tilladelser.
Estland
Estland har et early access program, der kræver, enten
 at der for lægemidlet er indsendt en godkendelsesansøgning efter den
centrale procedure, eller
 lægemidlet anvendes for same indikationer som i et klinisk forsøg eller
at ansøgningen stadig er under behandling.
 Lægemidlet bruges som sidste behandlingsalternativ for en livstruende
sygdom, hvor der ikke findes alternativer på markedet eller at ikke al-
ternativerne ikke kan bruges på grund af patientens tilstand, eller
 Lægemidlet bruges for til patients med en kronisk eller alvorligt svæk-
kende sygdom, som ikke kan behandles med godkendte alternativer el-
ler som ikke kan deltage i relevante kliniske forsøg.
-
Tyskland
Tyskland har et compassionate program og har henvist til deres hjemmeside for
uddybende oplysninger:
BfArM - "Compassionate Use" Programmes
PEI – Compassionate Use Programmes
https://www.bfarm.de/SharedDocs/Downloads/EN/Drugs/licensing/clinicalTrials/co
mpUse/AMHV_en.pdf?__blob=publicationFile&v=3
4
Side 5
Grækenland
Grækenland har early access programmer dels for grupper af patienter eller
for navngivne individuelle patienter.
Programmet for grupper af patienter foregår under sponsors ansvar efter
tilladelse fra lægemiddelmyndigheden programmet omfatter lægemidler, der
har gennemgået et fase 3 klinisk forsøg. I programmet for navngivne patienter
leveres lægemidlet under særlige omstændigheder og under lægens ansvar.
Programmet omfatter lægemidler, der anvendes i et igangværende fase 3
forsøg eller, som har afsluttet et fase 2 forsøg.er der tale om lægemidler til
sjældne sygdomme kan lægemidler, der anvendes i et igangværende fase 2
forsøg, også accepteres.
Litauen
Litauen har et program baseret på navngivne patienter, hvor ikke godkendte
lægemidler, der dog er godkendte i et andet medlemsland eller i fremstillerens
land kan udleveres på lægens ansvar. Betingelsen er, at der ikke findes
godkendte alternativer, eller at disse alternativer ikke giver tilfredsstillende
behandling.
Italien
Italien har 3 programmer: compassionate use, tilladelser til navngivne
patienter ved livstruende eller sjældne sygdomme samt et system hvor
lægemidler optages på en liste af lægemiddelmyndigheden. Betingelserne er, at
der mangler terapeutiske alternativer, og at der er tale om livstruende eller
sjældne sygdomme. Tilfredsstillende scientific advice skal være tilgængeligt.
Letland
Letland har et early access system. Letland har henvist til deres lovgivning for
yderligere informationer: http://likumi.lv/doc.php?id=159645
Norge
Norge har et compassionate use program og system for navngivne patienter.
Mere information om compassionate use programmet findes her:
https://legemiddelverket.no/english/clinical-trials/compassionate-use-program#1
Systemet for navngivne patienter kræver, at lægen ansøger og gør rede for
hvorfor lægemidlet skal bruges, og hvorfor et markedsført alternativ ikke kan
anvendes. Udleveringen sker på lægens ansvar. Mere information om systemet
for navngivne patienter findes her på norsk:
https://legemiddelverket.no/godkjenningsfritak/godkjenningsfritak-for-legemidler-til-
mennesker#generelt-for-alle-søknader
Finland
Findland har et udleveringstilladelsessystem baseret på individuelle patienter,
hvor lægen skal indsende en begrundet ansøgning til myndigheden.
Rumænien
Rumænien har et compassionate use program i overensstemmelse med artikel
83 i forordning 726/2004.
Frankrig
5
Side 6
Frankrig har 2 early access systemer i form af midlertidige tilladelser til brug
af ikke godkendte lægemidler, hvis der er tale om alvorlige sygdomme og
sjældne sygdomme, der ikke kan behandles med godkendt medicin. Det eneste
system omhandler individuelle patienter under lægens ansvar. Det andet system
omhandler grupper af patienter, som skal behandles efter en nærmere protokol
og efter ansøgning fra en virksomhed, der har lægemidlet under ansøgning om
godkendelse, eller som er i gang med at indgive en ansøgning om godkendelse.
Mere information findes her:
https://www.ansm.sante.fr/content/download/79919/1011615/version/1/file/Notice-
aaplicants-marketing_ATU.pdf”
6


Folketi gets Su dheds‐ og Ældreudvalg har de . ju i stillet følge de spørgs‐
ål r. Al . del til su dheds i istere , so her ed esvares. Spørgs ålet
er stillet efter ø ske fra May‐Britt Kattrup LA .
Spørgs ål r. :
”Mi istere edes oplyse, hvad det vil koste at i dføre e tidlig adga g til edi i til
døe de/kritiske patie ter, so e te svarer til det ritiske ”Early A es to Medi i e
S he e”, eller ale e giver tidlig adga g til læge idler, der har passeret fase ‐u der‐
søgelser, eller so ale e giver adga g til læge idler, der er godke dt af EMA eller
FDA e a gler godke delse af Medi i rådet”
Svar:
I Da ark har vi allerede traditio for at sikre hurtig i rugtag i g til ye læge idler
til gav for patie ter e. De e traditio vær es der også o ed aftale o de
prioriteri gspri ipper, so alle Folketi gets partier akkede op o . Af det . pri ‐
ip, ”Hurtig i rugtag i g af y, effektiv edi i ,” fre går således:
”Patie ter skal have gav af eha dli gs æssige fre skridt. Da ark skal fortsat
være et af de la de, der hurtigst i rugtager ye læge idler, hvor der er doku e teret
ereffekt.”
Derfor skal Medi i rådets pro edurer også sikre, at Da ark fortsat er la dt de hur‐
tigste la de til at i rugtage ye læge idler.
Patie ter ka i visse tilfælde i dag ge e regio er e få ulighed for tidlig adga g til
e d u ikke godke dte læge idler eksperi e tel edi i i for i delse ed kli iske
fase ‐studier eller ved deltagelse i early a ess‐sa ar ejder elle virkso heder
og hospitaler. De ær ere ra er for dette fastsættes elle virkso hede og
de e kelte regio .
Det ritiske ”Early A ess to Medi i es S he e” er e ord i g, so giver ulighed
for a ve delse af edi i til visse patie tgrupper, før læge idlet har fået si ar‐
kedsføri gstilladelse.
Det ka ikke oplyses, hvad det vil koste at eta lere et tilsvare de progra so i Stor‐
rita ie , da de ær ere forudsæt i ger ikke er fastlagt. O kost i ger e eror
på, hvilke præ ise sygdo so råder og præparater, der vil være o fattet, og eti ‐
gelser e for i rugtag i g af de e d u ikke godke dte læge idler sa t størrelse på
patie tgrupper e. Det vurderes dog, at e såda ord i g vil øge regio er es edi‐
i udgifter i eget etydelig o fa g he set til, at e såda ord i g vil forri ge regio‐
er es i dkø s uligheder, idet visse o råder løftes ud af de ge erelle prioriteri g.
Det er i de a led i g værd at e ærke følge de ge erelle overvejelser o early
a ess progra er:
Folketi gets Su dheds‐ og Ældreudvalg
Hol ergsgade
DK‐ Kø e hav K
T +
F +
M su @su .dk
W su .dk
Dato: ‐ ‐
E hed: MEDINT
Sags eh.: DEPLNCC
Sags r.:
Dok. r.:
Sundheds- og Ældreudvalget 2017-18
SUU Alm.del endeligt svar på spørgsmål 1192
Offentligt
Side 2
 He sy til patie tsikkerhede : A ve delse af læge idler ed arkedsfø‐
ri gstilladelse giver sikkerhed for, at læge idlet er vurderet af y dighe‐
der e ed he sy til kvalitet, sikkerhed og effekt, ligeso der foreligger
godke dt data o kri g f. eks. doseri g og ivirk i ger. Godke dte produk‐
ter tilveje ri ger også vigtige doku e ter so produktresu e og i dlægs‐
seddel. Markedsførte læge ider er der ed ge erelt at foretrække ud fra
he sy til patie tsikkerhede .
 He sy til ge erelle prioriteri g af ressour er til gav for alle patie ter: Prio‐
riteri g af su dhedsvæse ets ressour er er vigtig for, at vi ka ruge pe ‐
ge e, hvor de gør est uligt gav for flest ulige patie ter. Det er vigtigt
for alle patie ter, hvis vi vil evare a itio e o at have et su dhedsvæ‐
se i verde sklasse. A ve delse af early a ess‐progra er i eget vid ud‐
stræk i g ka risikere at løfte visse sygdo so råder ud af de ge erelle
prioriteri g og tilgodese visse patie tgrupper over a dre.
 He sy til at sikre ri elige priser på sygehus edi i : Afhæ gigt af e eve ‐
tuel i dret i g af e ord i g, ka early a ess‐progra er give virkso he‐
der ulighed for at ko e på arkedet ude o Medi i rådets vurderi ‐
ger. Det vil forri ge regio er es prisforha dli gs uligheder ed i dustrie .
Med ve lig hilse
Elle Tra e Nør y / Liv Nordi Christe se